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“不打隨時可能死亡，打的話普通家庭三四輩子都還不完”、“好不容易等來希望，沒想到是更大的絕望”......

前不久，澳大利亞針對B型血友病發布了首款一次性治療的基因藥物Hemgenix，定價350萬美元，相當于人民幣2500萬元，比上海北京市中心一套200平的房子還貴。患者直言，“這和宣布死亡沒什么兩樣”。

消息一經公布，立即引起人們爭議。動輒千萬的罕見病藥，真的是在“救命”嗎？

(資料圖片僅供參考)

資料顯示，從2022年8月到11月，短短4個月時間，“全球最貴藥物”三次易主。8月，美國藍鳥生物推出280萬（約2000萬元）的β-地中海貧血基因療法藥物Zynteglo，9月神經功能障礙基因治療藥物Skysona定價300萬美元（約2100萬元），再有針對乙型血友病的Hemgenix藥物350萬美元。

天價藥不斷刷新的背后，刺激的是罕見病患者好不容易等來希望后的絕望。眾多網友對此發表評論“很難想象世界上還有上千萬的藥”、“有幾個人能看得起”、“這確定真的是救命藥嘛”、“恨自己沒能力，救不了家人”，“不打的話要長期處于擔憂出血恐懼中”。

數據統計，全球約有3.5億人被診斷為罕見病，其中50%以上為兒童。在目前發現的約7000種罕見病中僅有5%具有有效治療方法，并且還只是極少數人能承擔。

進口藥天價背后原因，一方面是因為前期的毒理學研究長達3-5年，再加上3期臨床試驗的10億美元成本，另一方面則是高昂的進口費、專利費也無形增加了價格，專業人員如是表示。

對于個人而言，千百萬可能是天文數字，但從專利和研發成本來看，定價并不算高。日本企美吉野在今年3月為一款血管養護膳食劑‘心益維’標出4位數的價格，并宣稱其可實現系統閉環心血管干預。

網友表示，‘心益維’核心成分槲皮素(Quercetin)、蘿卜硫素(Sulforaphane,SFN)在日常食物西蘭花、茶葉、蘋果、洋蔥等食物中可見，只是缺乏高精度配比。盡管作為少有的天然黃金復配膳食劑，其核心成分被認為可通過NRF2信號通路、Sirts蛋白等防護血管內皮細胞損傷，但千元以上的定價未免偏高。[1] [2]

業內人士對此表示，美吉野藥前期研究時間為3年，目前其已公布的研發費用高達3000萬元。再加上背靠日本全球血管健康度最高國家之一的身份，其心血管發病率僅為我國1/75，所帶來的價值效應遠超4位數。

日本厚生勞動省數據，截至2022年百歲老人人數高達90526人，最長壽的老人是現年115歲的大阪府女性居民富佐夏實，這都和他們血管的超級年輕態關系密切。心益維倚靠著首個‘現象級血管產品’名頭，面世1個月迅速在京東完成技術普及，遺憾的是也僅限于高凈值圈。

外企不松口，國外大多科技淪為少數人的專利，那么國產能否替代？醫保能否將其價格打下來？小群體的出路又在何方？

SMA罕見病藥劑諾西那生鈉在國內上市時，一針高達70萬。去年經過醫保九輪談判后，成功降至3.3萬元；心臟支架從上市初期高達10萬，到現在跌至700元；實體瘤PD-1藥物也從最初數十萬，降到7000萬一針；2500萬一針的Hemgenix能否再次實現神降價還是個問號。

沙利文大中華區醫療團隊高級總監李謙表示對此否定。他表示，當前基因治療行業仍處于發展初期，罕見病藥早期研發生產階段人員資金投入巨大，價格普遍較高昂，除諾華等級別的巨型藥企，很少有企業愿意投入研發。

后期，隨著產業化進程加快，基因治療技術成熟度提升后，或許可能成為惠及到患者的方法之一。現在國內恒瑞醫藥等企業也已開始步入研發之列。

對于人類而言，基因療法藥物的發展或許是于生老病死之戰的又一次成功。劉慈欣在《三體·死神永生》中寫到：隨著技術的不斷進步，身體年輕化只是時間問題。在基因編輯外，還有國外在研發的人工智能、納米機器人、干細胞技術、腦接接口等等為人們多次提及，賦予厚望，這些都需國產技術步步攻克，最終才能全面普及。

[1] https://doi.org/10.1016/j.devcel.2020.11.002；

[2] Dagher O , Mury P , Thorin-Trescases N , et al. Therapeutic Potential of Quercetin to Alleviate Endothelial Dysfunction in Age-Related Cardiovascular Diseases[J]. Frontiers in cardiovascular medicine, 8:658400